Urban je 4-letni deček, ki ima iz dneva v dan večje težave. Njegov mišični tonus je iz leta v leto slabši, rokice in nogice so danes že čisto trde in težko je, ker veliko razume, ne more pa govoriti.

“Težko je, ko vidim ostale fantke njegove starosti in si mislim kakšen fant bi bil, če ga ne bi zadela ta huda bolezen”

“To ga posledično spravlja v stisko, kar mi je kot mami težko za gledati. Težko mi je tudi, ker me danes že ustavljajo ljudje in sprašujejo zakaj se tako velik fant še vedno vozi v vozičku. Težko je, ko vidim ostale fantke njegove starosti in si mislim kakšen fant bi bil, če ga ne bi zadela ta huda bolezen. Urban je neverjetno prijazen in nežen fantek in samo sanjam lahko kako bi bilo naše življenje lažje in kakovostnejše. Kaj vse bi lahko počeli in kam vse bi lahko šli. Tako smo pa zelo omejeni, saj je Urban najraje doma. Kjub vsemu pa bolezen dobro prenaša, je pogumen in potrpežljiv fant,” nam je dejala Urbanova mamica Špela Miroševič.

“Urbanova zgodba predstavlja boj slovenske družine skupaj s slovenskimi raziskovalci in Slovencev kot naroda, da se v bojih ne predamo, hkrati pa predstavlja izjemno veliko dobrodelnost in srčnost vseh Slovencev in Slovenk, da stopimo skupaj, ko je to potrebno.”

Zadnje dve leti skupaj z društvom Palčica Pomagalčica zbirajo sredstva za razvoj genske terapije. V tem času je bil med nami kovid, zgodila se je vojna, potresi, poplave. “A v vsem tem smo vztrajali in srčno si želimo, da kmalu zmaga Urbanovo življenje in tako pustimo prostor drugim zgodbam, ki si tudi zaslužijo mesto. Sredstva bomo potrebovali poleti, zato je nujno da do takrat zberemo potreben preostanek. Moja srčna želja pa je, da bi Urbanu za 4. rojstni dan (14.06.) lahko rekla, da smo sredstva zbrali, da ga čaka lepše in boljše življenje. Predvsem pa (kar mislim da bo njemu v tem trenutku največ pomenilo), da bo mamica končno več doma, prisotna in mirna, saj ne bo rabila skrbeti kako bo z njegovo prihodnostjo,” pojasni.

Sredstva se še vedno zbirajo preko poslanega sporočila URBAN5 ali URBAN10 na 1919 ali preko donacije na TRR račun Fundacije CTNNB1 (SI56 6100 0002 5350 715) ali društva Palčice Pomagalčice (SI56 0400 1004 7069 045). sklic: SI99, namen: Urban.

Tečejo zadnje raziskave na mišjih modelih

Genska terapije je že razvita, imajo odlične rezultate na celičnih modelih (možganski organoidi, ipsc celice, HEK celice), v tem trenutku tečejo zadnje raziskave na mišjih modelih. Naslednji korak, predvidoma poleti, je proizvodnja zdravila za klinično testiranje, ki predstavlja najdražji del razvoja zdravila. “Naš program podpira mednarodna organizacija Columbus Fundacija (https://columbuschildren.org), katera nas podpira z ogromnim popustom za proizvodnjo pri podjetju Viralgen. Sama proizvodnja zdravila za klinično testiranje stane 3-4 milijone evrov, mi bomo s pomočjo Columbusa plačali samo 1 milijon. To je res odlična priložnost, saj bi bil drugače cilj veliko težje dosegljiv. “

Urbanova zgodba je spodbudila slovenske raziskovalce, da so se prijavili na Evropski projekt in Sloveniji zagotovili 15 milijonov evrov vreden projekt izgradnje Centra za gensko in celično terapijo, ki bo zaživel predvidoma leta 2025. Potem bodo lahko v okviru tega centra razvijali personalizirana zdravila za slovenske otroke, ki bodo uporabna seveda tudi širše.

Uredništvo

See author's posts