V Društvu Viljem Julijan so začeli kampanjo, s katero državo pozivajo, naj slovenskim otrokom z redkimi boleznimi omogoči čim hitrejši dostop do najnovejših genskih zdravljenj. Ker verjamejo, da je ena od ovir tudi denar, so pozvali tudi k ustanovitvi posebnega državnega sklada, s katerim bi nove genske terapije financirali iz javnih sredstev.

V društvu so na vlado, ministrstvo za zdravje in Javno agencijo RS za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) naslovili apel za spremembo zakonodaje, da bi lahko otroci pravočasno oziroma v najkrajšem možnem času prejeli novo razvita zdravljenja.

Predlagajo jim vzpostavitev posebnega hitrega postopka za odobritev zdravil za redke bolezni, ki so že pridobila dovoljenje v ZDA ali drugih razvitih državah, da bi otroci lahko prejeli nujno potrebna zdravila brez nepotrebnega odlašanja. Obenem pa se bodo obrnili tudi na Evropsko agencijo za zdravila (EMA), so napovedali.

V pozivu so pojasnili, da sta bili nedavno v ZDA odobreni novi in trenutno edini genski zdravili za dve hudi, kruti in drugače neozdravljivi genetski bolezni – bulozno epidermolizo in Duchennovo mišično distrofijo. V ZDA sta tako bolnikom na voljo revolucionarni genski terapiji vyjuvek in elevidys, ki pa še nista na voljo v Sloveniji oziroma v EU.

Zdravili mora v Evropi namreč najprej odobriti EMA. Ta postopek pa je zelo dolgotrajen in lahko traja tudi več let, so opozorili v društvu. Zato predlagajo spremembo zakonodaje in sistema, ki sta po njihovem mnenju zastarela in neustrezna. Začeli so kampanjo za dostopnost novih genskih zdravljenj v Sloveniji in v Evropi, ki so jo poimenovali Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.

Na ministrstvu za zdravje so za STA poudarili, da so bolniki z redkimi boleznimi, še posebej pa otroci, v Sloveniji deležni vseh, tudi najnovejših zdravil. Tudi financiranje zdravil je za vse, ne le za redke bolezni, v Sloveniji po njihovih navedbah dobro urejeno in omogoča najsodobnejša zdravila vsem, ki jih potrebujejo.

Seveda pa je na prvem mestu varnost, zato lahko Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije nova zdravila financira šele po odobritvi agencije EMA, so pojasnili. “Dokler so zdravila v fazi raziskav, pa jih niti zdravniki ne smejo predpisovati niti jih zavarovalnica ne more financirati,” so poudarili.

Je rešitev začasno dovoljenje?  

V JAZMP so društvu Viljem Julijan poslali odgovor na poziv in ga posredovali tudi STA. V njem so zapisali, da zdravila sirote – zdravila, namenjena diagnosticiranju, preprečevanju ali zdravljenju zelo resnih redkih bolezni – pridobijo dovoljenje za promet po centraliziranem postopku pri agenciji EMA. To dovoljenje velja v državah članicah EU. “Posebnega, hitrega postopka za odobritev zdravil za redke bolezni, ki so že pridobila dovoljenje v ZDA ali drugih razvitih državah, v zakonodaji EU ni in ga država članica EU tudi ne more sama uvesti,” so pojasnili.

V času, ko zdravilo (še) nima dovoljenja za promet v Sloveniji, sta po njihovih navedbah v zakonodaji sicer dva mehanizma, ki omogočata njegovo razpoložljivost za slovenske bolnike, kadar so izčrpane možnosti zdravljenja z zdravili z dovoljenjem za promet v Sloveniji in so pričakovane pomembne koristi za paciente.

Na voljo je izdaja začasnega dovoljenja za vnos zdravila iz drugih držav članic EU ali v primeru, če zdravila ni na trgu na področju EU, začasnega dovoljenja za uvoz zdravila iz tretjih držav, ki imajo primerljive standarde kakovosti, varnosti in učinkovitosti, kot so vzpostavljeni v EU in s tem tudi v Sloveniji.

Na voljo pa je tudi izdaja dovoljenja za sočutno uporabo zdravila. To izhaja iz pripravljenosti farmacevtskega podjetja, da zdravilo, ki je še v postopku pridobitve dovoljenja za promet ali v postopku kliničnega preskušanja za pridobitev dovoljenja za promet, da v program sočutne uporabe brezplačno in krije vse spremljajoče stroške, so pojasnili na JAZMP.
VIR: STA

Uredništvo

See author's posts